New approaches to the quantification of therapeutic response in neuromuscular diseases /
V posledních desetiletích jsme byli svědky výrazného pokroku v terapii několika nervosvalových chorob, a to zejména díky pokroku v translačním výzkumu a novým možnostem vývoje léčiv. Pro klinické studie a následné schválení nového léku je naprosto zásadní umět kvantifikovat terapeutickou odpověď. Pr...
Uloženo v:
| Hlavní autor: | |
|---|---|
| Další autoři: | |
| Typ dokumentu: | VŠ práce nebo rukopis |
| Jazyk: | Angličtina |
| Vydáno: |
2021
|
| Témata: | |
| On-line přístup: | https://is.muni.cz/th/cak0e/ |
| Shrnutí: | V posledních desetiletích jsme byli svědky výrazného pokroku v terapii několika nervosvalových chorob, a to zejména díky pokroku v translačním výzkumu a novým možnostem vývoje léčiv. Pro klinické studie a následné schválení nového léku je naprosto zásadní umět kvantifikovat terapeutickou odpověď. Pro symptomy, které kolísají (svalová slabost u myastenie, nebo myotonie u myotonické dystrofie) je velmi těžké najít parametr, který je validní, spolehlivý, a navíc citlivý ke změně stavu. Současně je obtížné sledovat terapeutickou odpověď u velmi pomalu progredujících onemocnění, jako jsou například svalové dystrofie. Práce shrnuje aktuálně používané škály a jiné možnosti hodnocení tíže onemocnění u myastenie a myotonické dystrofie, jejich historii vzniku a dále diskutuje jejich validitu, spolehlivost a citlivost ke změně stavu. Jedním z hlavních cílů práce bylo vytvoření metodiky pro kvantitativní hodnocení tíže myotonie u pacientů s myotonickou dystrofií. In the last two decades, we have witnessed remarkable progress in therapy of several neuromuscular disorders, mainly thanks to the advances in translational research and drug development possibilities. The determination of the treatment effect is crucial to any clinical trial and the subsequent regulatory approval of a new drug. There have been many challenges to overcome in finding a valid, reliable, and responsive outcome capable of measuring fluctuating symptoms of neuromuscular disorders, such as muscle weakness in myasthenia gravis and myotonia in myotonic dystrophy and to detect any improvement or worsening in very slowly progressive muscular dystrophies. The thesis summarizes currently used outcome measures in myasthenia and myotonic dystrophy, their history, and further discusses validity, reliability, and responsiveness. The main goal was to establish a quantitative assessment of myotonia in patients with myotonic dystrophy and we also performed the validation and cross-cultur |
|---|---|
| Popis jednotky: | Vedoucí práce: Stanislav Voháňka |
| Fyzický popis: | 115 stran |