Pokroky v terapii cystické fibrózy a dalších monogenně dědičných chorob - Pyszková, Michaela (2010)
Cystická fibróza a jiné monogenně dědičné poruchy jsou vhodnými kandidáty pro genovou terapii, neboť v převážné většině u nich jsou způsobeny mutací jednoho genu. Genová terapie spočívá ve vnesení požadované genetické informace za pomocí vektorového systémů do buňky. V této práci jsou popsány jak virové vektorové systémy, jako jsou adenoviny, adeno-asociované viry, retroviry, alphaviry, herpesviry a vaccinia viry, tak i nevirové vektory, např. plazmidy DNA, oligonukleotidy, lipoplexy a polyplexy. U vybraných monogenně dědičných chorob, které jsou stručně charakterizovány v první části práce, jsou popsány pokroky ve výzkumu jejich genové terapie. Součástí práce je také zhodnocení využití vektorových systémů aplikovaných v rámci jednotlivých preklinických a klinických studií.